Кровалімаб рекомендовано до державних закупівель як терапію пароксизмальної нічної гемоглобінурії
Державний експертний центр МОЗ України рекомендував включити кровалімаб до переліку лікарських засобів, які закуповуються за державні кошти. Постачання препарату для пацієнтів із пароксизмальною нічною гемоглобінурією (ПНГ) пропонується здійснювати за договорами керованого доступу.
ПНГ – це рідкісне набуте захворювання крові, за якого імунна система руйнує власні еритроцити. Це може призводити до гемолітичної анемії, тромбозів, ураження нирок і потреби в регулярних переливаннях крові.
Захворювання виникає через соматичну мутацію гена PIGA у кровотворній стовбуровій клітині. Внаслідок цього клітини крові втрачають захисні білки, зокрема CD55 і CD59, які в нормі перешкоджають їхньому пошкодженню системою комплементу. Найнебезпечнішим ускладненням залишається тромбоз, проте хронічний внутрішньосудинний гемоліз також може призводити до пошкодження нирок.
Для підтвердження діагнозу основним методом є мультипараметрова проточна цитометрія з оцінюванням дефіциту GPI-заякорених білків і тестуванням FLAER.
Кровалімаб належить до таргетних препаратів, які безпосередньо впливають на систему комплементу. Він зв’язується з її компонентом C5 і блокує подальший каскад, відповідальний за руйнування еритроцитів. Такий механізм дає змогу контролювати внутрішньосудинний гемоліз та зменшувати його клінічні наслідки.
Препарат рекомендований для дорослих і дітей віком від 12 років із масою тіла від 40 кг, які мають ПНГ з гемолізом та клінічними ознаками високої активності захворювання.
За даними мережевого метааналізу Bührer та співавт. (2023), порівняно з найкращою підтримувальною терапією, застосування кровалімабу супроводжувалося меншою потребою в переливаннях еритроцитів. У середньому пацієнтам потрібно було приблизно на вісім переливань менше. Також частіше вдавалося досягати та підтримувати вищий рівень гемоглобіну, а пацієнти повідомляли про зменшення хронічної втоми та покращення загального самопочуття.
В Україні цільовою групою для такого лікування визначено пацієнтів із високоактивною ПНГ. За даними Національного наукового центру радіаційної медицини, гематології та онкології НАМН України, у 2025 році таких пацієнтів віком від 12 років і масою тіла від 40 кг було 53. Прогноз передбачає поступове збільшення їхньої кількості до 86 до кінця 2030 року.