Новий місцевий препарат для лікування виразок за системної склеродермії переходить до наступного етапу випробувань.
Експериментальний препарат TOP-N53 для лікування виразок пальців, пов’язаних із системною склеродермією, переходить до наступного етапу дослідження другої фази. Комітет з оцінювання безпеки рекомендував підвищити дозу після аналізу даних першої когорти пацієнтів: серйозних побічних реакцій на препарат не виявили. Дослідження проводить швейцарська біофармацевтична компанія Topadur Pharma AG у клінічних центрах Швейцарії та Франції.
TOP-N53 – це препарат для місцевого застосування, який поєднує в одній молекулі два механізми впливу на судинну регуляцію: вивільнення оксиду азоту (NO) та пригнічення фосфодіестерази 5 типу (PDE5). Така комбінація має посилювати сигнальний шлях циклічного гуанозинмонофосфату (цГМФ) безпосередньо в ділянці нанесення, покращувати мікроциркуляцію та створювати умови для відновлення тканин.
У дослідженні першої фази за участю здорових добровольців препарат продемонстрував сприятливу переносимість і підвищення локальної перфузії шкіри після підшкірного введення. Тепер оцінюють безпеку й переносимість висхідних доз препарату, який наносять безпосередньо на цифрові виразки. TOP-N53 має статус орфанного препарату у США та Європейському Союзі за цими показаннями.
Виразки – одне із клінічно складних судинних ускладнень системної склеродермії. Унаслідок ураження дрібних судин приблизно в половини пацієнтів виникають болісні дефекти шкіри пальців, які повільно загоюються та схильні до рецидивів. Навіть одна виразка може суттєво обмежувати повсякденну активність: пацієнтам стає складно тримати ручку, застібати ґудзики або виконувати інші звичні дії. Наявні медикаментозні підходи переважно передбачають системний вплив, тоді як можливості місцевого лікування залишаються обмеженими.
«Існує очевидна потреба в нових місцевих методах лікування. Оцінювання безпеки та переносимості TOP-N53 у разі поступового підвищення дози – важливий крок до розуміння його потенціалу для пацієнтів із цифровими виразками», – зазначила професорка Марі-Еліз Трюше з відділення ревматології Університетської лікарні Бордо (Франція), головна дослідниця в одному із центрів випробування.
За словами генерального директора Topadur Pharma AG Маттіаса Шефера, перехід до наступних дозових рівнів є важливим етапом клінічного розроблення препарату. Набір учасників другої когорти планують розпочати в листопаді у шести центрах Швейцарії та Франції. Подальше дослідження має визначити, чи забезпечує локальна дія TOP-N53 достатній профіль безпеки для переходу до оцінювання клінічної ефективності.
